Nuevos avances y resultados

La parálisis cerebral es una condición permanente y no progresiva que afecta el movimiento y la postura debido a lesiones cerebrales. Aunque no existe una cura, las terapias con células madre mesenquimales (MSC) ofrecen una vía prometedora para tratar el daño del sistema nervioso central. Estudios recientes sugieren que las células madre pueden mejorar el entorno dañado a través de vías paracrinas en lugar de reemplazar neuronas. Ensayos clínicos recientes han demostrado la seguridad de las células madre mesenquimales del cordón umbilical (UC-MSC) y su potencial para mejorar las funciones motoras en niños con parálisis cerebral.

En mayo de 2024, la revista Stem Cell Reviews and Reports aceptó un artículo colaborativo de la Universidad de Medicina de Lublin y PBKM (Banco del Grupo Famicord), disponible antes de su impresión en PubMed. Un estudio previo había informado sobre mejoras subjetivas en la calidad de vida y la autosuficiencia tras la administración de UC-MSC. El estudio actual tuvo como objetivo analizar el impacto de las UC-MSC en la función motora.

Metodología

El estudio incluyó a 152 niños con parálisis cerebral (84 niños y 68 niñas, edad media 5 años) que recibieron hasta dos ciclos de cinco inyecciones de MSC. Cada ciclo de tratamiento incluyó cinco inyecciones intravenosas o intratecales de UC-MSC administradas cada dos meses. Las dosis variaron según la masa corporal del paciente, con el objetivo de administrar 1 millón de MSC por kilogramo de peso corporal.

Las funciones motoras se evaluaron utilizando varias pruebas:

• Medida de la Función Motora Gruesa (GMFM)
• Prueba de Caminata de 6 Minutos (6-MWT)
• Prueba de Levantarse y Andar (Up&Go)
• Prueba de Lovett para la fuerza muscular

Las habilidades mentales se evaluaron con la escala de Impresión Clínica Global (CGI). La terapia con células madre se proporcionó bajo el marco legal de un procedimiento de exención hospitalaria para la administración de medicamentos de terapia avanzada (ATMP) según la clasificación del Comité de Terapias Avanzadas de la Agencia Europea de Medicamentos.

Resultados

Después de las administraciones de UC-MSC, se observaron mejoras en todos los parámetros evaluados:

• GMFM: Aumento medio de 1,9 puntos (IQR: 0,0-8,0).
• 6-MWT: Aumento medio de 75 metros (IQR: 20,0-115,0).
• Up&Go: Reducción media de 2 segundos (IQR: -3 a -1).
• Prueba de Lovett: Mejoras ligeras en la fuerza muscular.
• CGI: En la primera visita, el 75,5% de los niños estaban grave o significativamente enfermos. En la quinta visita, el 63,6% mostró mejoras y el 23,8% una mejoría significativa.

Conclusión

La terapia con células madre mesenquimales mejoró el desempeño funcional de los pacientes, aunque las respuestas individuales variaron. Los niños con altos niveles de discapacidad también se beneficiaron, aunque en menor medida que aquellos con niveles más bajos. Los pacientes más jóvenes respondieron mejor, pero los niños mayores también mostraron beneficios.

La intervención temprana en niños con alto riesgo de parálisis cerebral es crucial para lograr mejores resultados. Esto resalta la necesidad de considerar las terapias con MSC no solo como procedimientos experimentales, sino como tratamientos de primera línea para la parálisis cerebral, dado que los tratamientos actuales no son suficientemente efectivos.