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La osteogénesis imperfecta (OI) es una enfermedad genética rara caracterizada por fragilidad ósea, un trastorno genético en el cual los huesos se fracturan, es decir se rompen, con facilidad. Con esta enfermedad, los huesos se fracturan sin ningún motivo aparente, y también puede llegar a causar debilidad en los músculos, dientes, desviar la columna vertebral y perdidas del sentido del oído.
La mayoría de las veces esta enfermedad se debe a mutaciones en los genes COL1A1 o COL1A2 , que codifican el colágeno tipo I. Las células madre mesenquimales (MSC), son progenitoras de los osteoblastos, el principal tipo de célula secretora de colágeno tipo I en el hueso, por este motivo las han propuesto y probado como una terapia innovadora para la OI.
Procedimiento:
Se ha realizado un ensayo clínico con dos pacientes pediátricos afectados por OI severa y moderada. Este se basaba en realizar infusiones reiterativas de células madre mesenquimales (administradas en un periodo de dos años y medio) y así evaluar la seguridad y eficacia de esta terapia células en pacientes con OI no inmunodeprimidos.
Se evaluó la respuesta del medicamente analizando los sueros de los pacientes, recogidos antes, durante y después de la terapia celular.
Resultados:
Primero demostramos que la administración secuencial de MSC era segura y mejoraba los parámetros óseos y la calidad de vida en pacientes con OI durante la terapia celular y el período de seguimiento de 2 años. Además, los estudios sobre el mecanismo de acción mostraron que el tratamiento con MSC indujo una respuesta paracrina proosteogénica en pacientes, especialmente en aquellos afectados por OI grave.
Conclusiones:
Los resultados muestran la viabilidad y el potencial de la infusión repetida de MSC para dos OI pediátricas y destacan la respuesta paracrina mostrada por los pacientes como consecuencia de la terapia células con células madre mesenquimales.
Fuente: https://bit.ly/3PsZWGo
terceloi-un-ensayo-clinico-en-fase-i-que-demuestra-la-seguridad-y-el-potencial-de-infusiones-repetidas-de-celulas-madre-en-dos-pacientes-pediatricos-de-osteogenesis-imperfecta
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