Edición primaria, una nueva técnica que corrige la fibrosis quística en células madre humanas cultivadas

Hoy día mundial de la fibrosis quística queremos celebrar que los Investigadores del Instituto Hubrecht, (Países Bajos), han conseguido corregir las mutaciones que causan la fibrosis quística en células madre humanas cultivadas. Utilizaron una técnica llamada edición primaria para sustituir el trozo de ADN "defectuoso" por otro de sano.

La fibrosis quística (FQ) es una de las enfermedades genéticas más comunes en adultos y niños, y tiene graves consecuencias para los pacientes. La enfermedad hace que la mucosidad de los pulmones, la garganta y los intestinos sea pegajosa y espesa, lo que provoca obstrucciones en los órganos e infecciones pulmonares. Aunque existen tratamientos para diluir la mucosidad y evitar las inflamaciones, todavía no se ha encontrado una cura definitiva a la FQ. 

Actualmente la técnica convencional para corregir el ADN es el CRISPR, que utiliza unas guías y una proteína (Cas9) para dirigirse a zonas elegidas del ADN y cortar. A partir de ahí, se pueden pegar los extremos cortados e inactivar el gen, o introducir moldes de ADN, lo que permite editar sus ‘letras’ a voluntad. Pero la realidad es que aunque esto corrige el trozo de ADN mutado, también causa daños en otras regiones del genoma.

Maarten Geurts, investigador en Bioinformática, Biología Molecular y Genética, y autor del estudio, confirma que la edición primaria resulta ser una técnica más segura que la CRISPR/Cas9 convencional.

Hoy en día con este nuevo estudio se ofrecen nuevas esperanzas a los pacientes que sufren esta enfermedad. Aunque todavía faltan realizar más estudios para que sea un tratamiento totalmente seguro para los humanos, los investigadores aseguran que la edición primaria puede aplicarse con seguridad en células madre humanas para corregir la fibrosis quística sin causar daños en otras partes del ADN. Esto hace que la técnica sea prometedora para su aplicación en pacientes.

Fuente: https://bit.ly/3tmcBkg