Breaking news: La FDA aprueba terapia con células madre del cordón umbilical para  tratar a pacientes con cánceres hematológicos

El 17 de abril de 2023, la FDA aprobó el producto de células Gamida “Omisirge” (conocido también como omidubicel o NiCord)[1]. Esta es la primera aprobación de mercado de la FDA de un producto de sangre de cordón «expandido», lo que significa que la cantidad de células madre en la sangre de cordón ya no es una limitación.

Las células madre de la sangre del cordón umbilical se utilizan en medicina para el tratamiento de más de 80 enfermedades diferentes, como leucemias, linfomas y anemia de células falciformes, durante más de 30 años. También se ha demostrado que en el campo de la medicina regenerativa, la aplicación de células madre de sangre de cordón aporta un beneficio clínico a los pacientes. Más de 60 000 pacientes han sido tratados con sangre de cordón umbilical.

Las células madre son la esperanza de la medicina del siglo XXI. Actualmente se están realizando más de 3.000 estudios en diversos campos en todo el mundo para descubrir el potencial de las células madre. La sangre del cordón umbilical es la fuente de las células madre más jóvenes, poderosas y fáciles de obtener. También se puede recolectar y almacenar fácilmente al nacer para usarlo más adelante en la vida. Debido al hecho de que la cantidad de células madre aisladas de la sangre del cordón umbilical es limitada, los críticos señalaron que la unidad promedio de sangre del cordón umbilical es suficiente solo para pacientes que pesan hasta 40-50 kg. Como resultado, muchas personas decidieron no almacenar la sangre del cordón umbilical, ni para uso familiar ni público. La decisión pionera de la FDA de aprobar la sangre de cordón expandida indica que esta objeción ya no es válida.

La multiplicación de células hematopoyéticas fue el Santo Grial de la hematología, una idea que, a pesar de muchos intentos durante décadas, nadie logró implementar. La decisión de la FDA muestra que la sangre del cordón umbilical ha llegado al punto en que la cantidad de células ya no importa. Además, las células multiplicadas de la sangre del cordón umbilical pueden regenerar el sistema hematopoyético más rápido después del trasplante. Esto puede significar una introducción más amplia de este tipo de métodos en la práctica clínica –dice Tomasz Baran, MD, vicepresidente de FamiCord Group.

¿Qué es exactamente «Omisirge»?[2]? es una terapia celular alogénica (donante) sustancialmente modificada basada en la sangre del cordón umbilical para acelerar la recuperación de neutrófilos (un subconjunto de glóbulos blancos) en el cuerpo y reducir el riesgo de infección. El producto está diseñado para su uso en adultos y pacientes pediátricos de 12 años o más con cánceres de la sangre planeados para un trasplante de sangre del cordón umbilical después de un régimen de acondicionamiento mieloablativo (tratamiento como radiación y/o quimioterapia). Omisirge está destinado a ayudar a los pacientes que no pueden encontrar un donante adecuado para un trasplante. Actualmente, cuando los oncólogos de trasplantes no pueden encontrar un donante de médula ósea totalmente compatible, a menudo eligen un donante de médula ósea haploidéntico o medio compatible en lugar de una unidad de sangre de cordón umbilical. Ahora la sangre de cordón expandida también es una opción.

En el contexto de las aprobaciones de la FDA para la terapia celular avanzada, la sangre de cordón expandida ahora se une a las filas de media docena de productos CAR-T y terapias génicas para trastornos hereditarios. Espero que en un futuro cercano la sangre de cordón expandida sea aprobada también por la EMA en Europa comenta Francisco Santos, PhD, Director de Producción y Desarrollo, Grupo FamiCord.

Los cánceres de sangre son una forma de cáncer causado por el crecimiento descontrolado de células en la sangre, lo que altera la capacidad de las células sanguíneas para realizar sus funciones normales. Este crecimiento celular anormal a menudo comienza en la médula ósea, que está formada por células madre que se transforman en diferentes tipos de células sanguíneas con funciones específicas en el cuerpo. Según la OMS, cada año se producían alrededor de 320 000 casos nuevos de personas con cáncer de la sangre en Europa[3]. Los cánceres de sangre pueden ser fatales, con tasas de supervivencia variables basadas en múltiples factores, incluido el tipo específico de cáncer de sangre diagnosticado. Este tipo de cáncer también puede causar efectos graves y dañinos para el cuerpo y provocar síntomas como fatiga, dolor de huesos y articulaciones, sudores nocturnos, infecciones, debilidad, pérdida de peso y fiebre.

El trasplante de células madre es un tratamiento común para los cánceres de la sangre. Se trata de poner células madre sanas en el cuerpo para ayudar a restaurar la producción y el funcionamiento normales de las células sanguíneas. Una fuente de células madre sanas es la sangre del cordón umbilical. Generalmente, antes de recibir este tipo de trasplante, el paciente se someterá a un ciclo de tratamientos para eliminar sus propias células madre y preparar el cuerpo para las nuevas células madre. Este proceso puede incluir someterse a terapias como radiación o quimioterapia, las cuales pueden debilitar el sistema inmunológico de una persona. Como resultado, un riesgo frecuente y grave de este tratamiento es la aparición de infecciones graves ya veces mortales.

Grupo FamiCord es el banco de sangre de cordón umbilical más grande de Europa y el tercer banco de sangre de cordón umbilical más grande del mundo. Estamos ofreciendo servicios en 31 países directa e indirectamente. En nuestros 15 laboratorios, se almacenan más de 860 000 muestras de sangre y tejido del cordón umbilical. La calidad de nuestro servicio está demostrada por el número de pacientes que recibieron solicitudes de células madre de nuestro banco (incluidos 149 trasplantes de sangre de cordón umbilical). Nuestros clientes pueden estar seguros de que el material que nos encomienda se encuentra depositado en un banco estable de importancia internacional.

[1] FDA Approves Cell Therapy for Patients with Blood Cancers to Reduce Risk of Infection Following Stem Cell Transplantation, www.fda.gov.com [April: 2023]

[2] FRANCES VERTER, Update on Omidubicel from Gamida Cell: Phase 3 Trial Outcomes. Parent’s Guide to Cord Blood Foundation News published 2021-03 [April: 2023]

[3] SUSAN LANGTHORP, Blood cancer diagnosis: when mission impossible became possible, Horizon: Europe Research&Development Magazine, www.ec.europa.eu [April: 2023]

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