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El Clínic de Barcelona crea la primera terapia génica europea y pública para la leucemia

Blog Sevibe 1504

El pasado mes de febrero la Agencia Española del Medicamento autorizó en el Clínic de Barcelona el primer CART europeo para leucemia linfoblástica aguda en adultos resistente a tratamientos convencionales. Se trata de un medicamento desarrollado íntegramente en el propio hospital, con fondos recaudados durante cuatro años especialmente por la familia de Ari Benedé

El CART Ari-0001 es un preparado a partir de los propios linfocitos a los que se infecta con un lentivirus que modifica genéticamente esos linfocitos para hacerlos capaces de combatir determinados tumores. 

Muchos de los candidatos al Ari-0001 han recaído después de un trasplante de médula ósea. El 90% de los pacientes eliminan la enfermedad al recibir una única dosis de sus linfocitos modificados. Pero al cabo del año permanece el efecto en el 85% de los niños y en el 37% de los adultos. “Parece poco, pero las expectativas de nuestros pacientes son pésimas y un 37% de pacientes libres de enfermedad al cabo del año es muy buen resultado”, clara Álvaro Urbano, responsable de enfermedades Hemato-Oncológicas del Clínic.

El CART es, además, de una única aplicación y, gracias a que es un tratamiento poco tóxico, los efectos secundarios apenas duran unos días (a diferencia del trasplante de médula, que es largo y penoso y obliga a prolongados aislamientos).

 

La segunda fase del proyecto contará con la ayuda de más hospitales españoles

 

Ya se han producido más de un centenar de tratamientos, y el objetivo es que se pueda administrar y fabricar en los hospitales que traten a estos enfermos. En la segunda fase del proyecto, en el que se probará aplicar una segunda dosis después de comprobar que no hay efectos tóxicos, ya están incorporados Sant Pau y Germans Trias en Catalunya, otros dos centros en Madrid, en Valencia y Navarra.

La idea es que las máquinas del Clínic podrían llegar a producir hasta 500 lentivirus que se suministrarían a otros cuatro o cinco hospitales que pueden realizar la preparación de los linfocitos del paciente y fabricar el preparado. Ellos servirán cada uno a sus hospitales próximos que tratan a los enfermos.

“Hay varios países interesados en reproducir el modelo" explica Manel Juan, jefe de Inmunología del Clínic y padre del CART Ari. "Ahora necesitamos reunir más casos para poder extendernos y lograr la autorización de la EMA para llevar el modelo de producción a otros lugares de Europa”.

Fuente: https://www.lavanguardia.com/vida/20210210/6237121/primera-terapia-genica-europea-publica-leucemia.html